罕见肾病迎来重磅新药司帕生坦；sparsentan司帕生坦是第一个也是截止至目前唯一一个被批准用于治疗IgAN的非免疫抑制疗法，是一种每日一次的口服小分子药物，选择性靶向内皮素-1和血管紧张素II。在开始使用Filspari司帕生坦治疗之前，停止使用肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)抑制剂、内皮素受体拮抗剂(ERAs)和阿利吉仑(第二代肾素抑制剂)。

司帕生坦

　　IgA肾病也称伯杰氏病（Berger’s disease），是一种罕见的进行性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中积聚引起肾脏炎症，破坏肾脏正常过滤机制，从而导致血尿、蛋白尿和肾功能的进行性丧失。该病是原发性肾小球肾炎最常见的类型，也是导致慢性肾脏病和终末期肾病（ESKD）的重要原因。该病高发于25~39岁，在亚洲人和白种人中更为常见，据估计IgA肾病在美国影响超10万人。约30~40%的IgA肾病患者会进展至终末期肾病。

　　前述榜单中恰恰就涉及到了一些极具潜力的罕见病治疗药物。其中，美国生物制药公司Travere Therapeutics正在开发的司帕生坦是全球首款也是目前唯一一款用于治疗罕见肾脏疾病的口服双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），选择性靶向内皮素A（ETA）受体和血管紧张素II亚型1（AT1）受体。该药目前被开发用于治疗IgA肾病（IgAN）以及局灶节段硬化性肾小球肾炎（FSGS），有望遏制疾病进展，填补治疗空白。

　　针对IgA肾病，Travere Therapeutics围绕司帕生坦开展的关键3期PROTECT试验是迄今为止最大的IgAN领域头对头干预性研究。公司此前已在2021年8月16日公布积极中期数据。与阳性对照厄贝沙坦（Irbesartan，血管紧张素II受体拮抗剂）治疗组相比，治疗36周后，司帕生坦治疗组患者蛋白尿水平比基线减少了3倍以上。公司当日股价上涨超15%。

　　而对于局灶节段硬化性肾小球肾炎（FSGS），公司开展了关键3期DUPLEX试验，并于2021年2月2日公布积极中期数据。与阳性对照厄贝沙坦组（26%）相比，治疗36周后，司帕生坦组患者达到部分缓解的比例显著增加（42%）。FSGS部分缓解终点（FPRE）定义为尿蛋白与肌酐比值（UP/C）≤1.5 g/g，且UP/C比基线降低40%以上。

　　2023年2月17日，Travere Therapeutics宣布美国FDA已加速批准FILSPARI(sparsentan)用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿，这些患者普遍尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g/g。该药是目前首款也是唯一一款获批用于治疗这一疾病的非免疫抑制疗法。

　　司帕生坦将可能是市场上首款针对IgA肾病和FSGS都有效的治疗方法。贮藏在20℃至25℃下储存，允许偏移到15℃至30℃，将司帕生坦Filspari储存在原装容器中。如有需要，请咨询咨询：【微信zkhw778】支持货到付款!在售代购各种类靶向药
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