就在今天,曾被誉为“治愈系”“广谱抗癌药”、开启了靶向治疗“广谱抗癌”先河的传奇抗癌药拉罗替尼(Larotrectinib,维泰凯®),终于获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的正式批准,在中国上市了!VX:bwb311

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而且,此次拉罗替尼获批的适应症囊括了成人以及儿童,可用于治疗NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。拉罗替尼(Larotrectinib,Vitrakvi)是首款获得FDA批准上市的NTRK抑制剂。2018年年底,
这款被誉为“治愈系神药”的新药的问世,仿佛是在整个医疗界中落下的一道惊雷。“广谱抗癌药”、“缓解率75%”等众多的光环,让拉罗替尼和它背后的靶点NTRK走上了抗癌的舞台。拉罗替尼的疗效有多么惊艳呢?VX:bwb311
首先让我们一起来看两个病例。29岁,临床试验中的新药给她带来了三年的无癌生命2015年,一位29岁的女子因为大量月经出血入院接受检查。影像学检查结果显示她的宫颈有一个15×10厘米大小的肿块,
随后的子宫切除术以及活检显示,该肿块属于肉瘤。基因检测的结果发现了NTRK3-SPECC1L嵌合重排。当时,对于这一类型的癌症,患者的选择是放化疗。患者接受了五个周期的阿霉素/异环磷酰胺辅助放疗。2016年,
她在检查中发现了肺转移,并接受了2个周期的吉西他滨/多西他赛治疗,但遗憾的是,她对于这一方案并不敏感,病情一直在进展。至2017年,患者参加了拉罗替尼的Ⅰ期临床试验,每天两次接受100 mg的拉罗替尼治疗,
病情终于得到了明显的改善!在她用药的3年里,没有任何影像学或者临床症状的进展,也没用明显的副作用。81岁高龄患者、肝转移,缓解13个月!另一个案例当中的患者,癌症类型比较罕见,属于胰腺腺泡细胞癌,VX:bwb311
是一种罕见的胰腺外分泌恶性肿瘤。患者确诊时已是81岁高龄,伴有胰周淋巴结肿大,不过患者状态不错,接受了手术切除,但在术后一个周期的吉西他滨辅助治疗之后,因为耐受性比较差而停止了治疗。6个月后,患者疾病再次进展,
这一次仍然选择了吉西他滨治疗,但降低了剂量。患者的胰周淋巴结大小持续增加,6个周期的治疗后,方案更换为吉西他滨+白蛋白紫杉醇(Nab-紫杉醇)。联合方案使用仅4个周期之后,患者疾病持续进展,并且发生了新的肝转移。
此时的基因检测结果显示患者存在SEL1L-NTRK1融合突变,因此患者开始使用拉罗替尼。和前一案例当中的患者一样,这位患者使用的方案为标准的100 mg剂量每日两次方案。至案例发布时,患者已经接受了13个月的治疗,
影像学缓解效果良好,没有出现严重的不良反应。两位患者的癌种完全不相同,但是都凭借着拉罗替尼这同一款药物的治疗获得了长期的缓解——这正是“广谱抗癌药”最大的特点之一,“异病同治”。
靶向治疗以及免疫治疗药物的诞生,代表着癌症精准治疗时代的开启,意味着人们对于癌症的治疗手段的认知,正式从器官和细胞的层面发展到了分子层面,创造了一种全新的癌症分类模式。原本不同的癌症,由于相同的驱动基因突变,VX:bwb311
可以被归于同一类。而广谱抗癌药的诞生正是这种分子层面研究不断发展的成果,为药物的研发与管理开创了全新的局面。而对于癌症患者们来说,广谱抗癌药的问世带来的最大变革就在于,不论患者的原发部位是哪里,
都能从这些药物的治疗当中获益,不必再等待每一个适应症逐步获得批准。尤其是对于一些“小癌种”来说,由于患者数量少、临床试验项目少,原本等待一款新药上市遥遥无期,现在却可以因为“实体瘤”适应症而得到一款
“救命药”了。2个月晚期肿瘤全部消失!阿什顿·利兹(Ashton Leeds)从2014年、他5岁的时候就开始和Ⅳ期甲状腺癌斗争。他尝试过手术、接受过放射碘治疗,直到2017年,医生用尽了所有可能的治疗选择,
他的癌症还是扩散到了肺部,并且不断地复发。最后,是一通来自研究人员的电话改变了阿什顿的未来,他们被邀请参加拉罗替尼的临床试验。很快,阿什顿开始接受拉罗替尼的治疗。两个月内,
他的大部分肿瘤消失了——影像学检查的结果还剩下一些很小的斑点,但阿什顿已经能够和朋友们一起跑步、一起踢足球。NTRK传奇药物:拉罗替尼对17种癌症有效2018年11月,VX:bwb311
全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药–Vitrakvi ®(拉罗替尼,larotrectinib)震撼上市,用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。这款药物不区分肿瘤来源,
不管肿瘤出现在什么难治的部位,也不管是不是出现了转移,只要存在NTRK(1/2/3)融合,都可以使用这款药物。临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效,其中常见的肺癌的客观缓解率75%,甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!
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