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舒尼替尼可延长晚期胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)患者的无进展生存期(PFS)。实体瘤疗效评价标准(RECIST)所定义的部分缓解(PR;一般定义为肿瘤较基线相比缩小≥30%)使用频率较低。
在此项研究者发起的、事后调查研究中,对有关舒尼替尼的II期临床研究[NCT00056693]及关键的III期临床研究[NCT00428597]中pNET患者的相关数据进行分析。主要研究终点为确定一个最佳的RECIST (v.1.0)疗效评估截点界值以变于鉴别出在11个月(系III期临床研究的中位PFS)时仍无疾病进展的患者,并确定可预测舒尼替尼治疗获益(PFS)的最佳时间截点(通过受试者工作特征曲线[ROC]分析及logistic回归分析所得到的最高曲线下面积[AUC])。
对237例患者数据(85例安慰剂治疗;152例舒尼替尼治疗[67例患者舒尼替尼治疗方案为50毫克持续用药4周后休息2周;86例患者舒尼替尼治疗方案为37.5毫克每日持续用药(CDD)])及其788份扫描文件进行分析。舒尼替尼与安慰剂组中位PFS分别为9.3个月(95% CI 7.6–12.2)及5.4个月(95% CI 3.5–6.01)(风险比[HR]0.43[95% CI 0.29– 0.62]; P <0.001 )。舒尼替尼组有19例(13%)疗效评价为PR;靶病灶长径总和的中位变化(与基线相比)为-12.8%(范围-100至+36.4)。
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