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瑞戈非尼是以索拉非尼为基础合成的效力更强的口服TKIs，瑞戈非尼是一款典型的多激酶抑制剂，在2012年9月27日美国食品药品监督管理局(FDA)批准瑞戈非尼用于治疗转移性结肠直肠癌（mCRC），在2013年2月25日，FDA批准瑞戈非尼用于治疗不能手术和其他治疗手段无效的晚期GIST患者。接下来一起了解瑞戈非尼的作用、功效及注意事项。
瑞戈非尼的功效：临床研究共纳入573例索拉非尼治疗失败的患者，按照2：1的比例随机分为瑞戈非尼组(160mg，每日口服)和安慰剂组：连续用药21天，停药1周，每28天为1个治疗周期，直到疾病进展(影像学或临床)或出现不可耐受的不良反应。573例患者中，瑞戈非尼组和安慰剂组分别为379和194例，两组患者基线特征相似，男性占88％，高于既往报道的HCC男性占比(2：1～4：1之间)。
结果显示：与安慰剂相比，瑞戈非尼显著改善患者OS(10.6 vs7.8个月)、PFS（3.1 vs 1.5个月)，提高ORR(10.6％vs 4.1％)，中位缓解持续时间分别为3.5和2.7个月。两组安全性分析分别纳入374和193例至少接受一次研究药物治疗的患者。安全性结果显示，两组的严重不良反应发生率相当，采取措施后均可得到有效控制。
