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中期分析时已有222例患者死亡,两组的客观有效率分别为10%和2%,索拉非尼组有1例完全缓解(CR),两组无进展生存期患者分别为74%和53%。索拉非尼组的无进展生存期比安慰剂组延长了1倍,分别为5.8和2.8个月,且患者的生活质量显著改善。
索拉非尼通过抑制肿瘤RAF激酶的活性,从而阻断RAs/RAF/MEK/ERK的信号传导通路,抑制肿瘤生长增殖。同时,它还抑制VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR—b、C-KIT和FLT3等与新生血管生成和肿瘤发展有关的酪氨酸激酶受体的活性,阻断肿瘤新生血管的生成,间接抑制肿瘤的生长,从而起到抗肿瘤的作用。