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在一项随机、对照试验中共入组了72个中心的372名患者,入组标准为化疗失败的Ⅳ期非脂肪源性肉瘤患者,并且既往未接受过血管生成抑制剂的治疗。治疗组接受每天帕唑帕尼800mg剂量的治疗,观察终点为无进展生存时间。
结果显示帕唑帕尼组的平均无进展生存时间为4.6月,安慰剂组为1.6月(HR:0.31, 95% CI 0.24-0.40; p<0.0001))
帕唑帕尼由葛兰素史克公司研发,是一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂,可靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR),通过抑制对肿瘤供血的新血管生成从而起到抗肿瘤作用。