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维奈托克被美国FDA批准用于治疗曾服用多种药物且复发难治的染色体17p 缺失型慢性淋巴细胞白血病,也是美国FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(B-cell lymphoma 2,BCL-2)小分子抑制剂类药物。靶向药维奈托克适用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的患者,有或没有17p缺失,至少接受过一次治疗。FDA的批准维奈托克,为患者提供了一种新的无化疗联合治疗方案,并强调了维奈托克将会越来越多的应用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)的治疗中。该批准的依据是患者接受了12个月治疗的CLL14试验的结果。

在该实验中,接受维奈托克的大多数患者在两年内保持无进展。维奈托克的活性药物成分为venetoclax,这是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。维奈托克靶向药旨在选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。