维奈托克（Venetoclax）是一种全球首创的选择性靶向B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的口服靶向治疗药物，对于治疗急性髓系白血病（AML）具有显著疗效。
急性髓系白血病是一种由造血干细胞克隆性增殖导致的恶性血液疾病，严重危及患者生命。传统的治疗手段包括化疗和造血干细胞移植，但治疗效果并不理想，患者的五年生存率较低。
维奈托克的作用机制是选择性抑制BCL-2蛋白，恢复癌细胞的自我凋亡过程。正常情况下，细胞会自我凋亡来清除异常或老化细胞，但BCL-2蛋白会阻止癌细胞的死亡，使肿瘤得以持续生长。通过抑制BCL-2蛋白，维奈托克能够促使癌细胞死亡，从而抑制肿瘤的生长。
临床试验表明，维奈托克在治疗急性髓系白血病方面具有显著疗效。与传统的化疗相比，维奈托克能够显著改善患者的生存质量和生存期。与阿扎胞苷联合使用时，试验显示患者接受维奈托克联合阿扎胞苷治疗后CR率为44%，达到的CR中位反应持续时间为21.9个月。
