伊马替尼主要应用于白血病和间质瘤患者,可以治愈部分的白血病,服药伊马替尼可以让间质瘤病灶变小,用于手术后的间质瘤,可以有效的降低患者复发转移的概率,晚期的话可以提高患者生活质量,延长患者的生存期。
在一项伊马替尼治疗晚期胃肠道间质瘤的临床试验,这项实验一共招募了695名无法进行手术的晚期胃肠道间质瘤患者,其中存在KIT基因突变;男性376名,女性319名;平均年龄60岁;在随机分配至伊马替尼400mg每天一次组或伊马替尼400mg每天两次组,治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。该试验主要研究终点是总体生存率。
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其研究结果显示,在695名患者中,一共有189名患者存活了8年甚至更长时间,10年存活率为23%。
除此之外,DNA测序还显示,KIT外显子9突变或无KIT突变或血小板衍生的生长因子受体基因突变的肿瘤患者相比,KIT外显子11突变的胃肠道间质瘤患者存活率明显更高。
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