替莫唑胺是口服新型烷化剂类抗肿瘤药物,它的适用症是治疗新诊断的多形性胶质母细胞瘤。替莫唑胺具有广谱抗肿瘤活性,可经过血脑屏障,其生物利用度接近100%,替莫唑胺能够有效治疗新诊断及复发的胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤,延长病人生存期,而且安全性和耐受性良好。
胶质母细胞瘤单纯手术后肿瘤极易复发,术后化疗对患者非常重要。在近年来国内外大型随机对照研究发现,辅助化疗能有效的延长GBM患者生存时间。替莫唑胺是甲基化药物属于第二代烷化剂,替莫唑胺可透过血脑屏障,在脑脊液中血药浓度达到30%,且副作用较小,是胶质瘤化疗药物中的一线用药!印度的替莫唑胺价格是200元。
目前已有临床前研究表明奥拉帕尼联合替莫唑胺比单药治疗更有效,因此NCI Protocol 10250试验旨在评估奥拉帕尼联合替莫唑胺在uLMS患者中的疗效和安全性。
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研究纳入符合条件的患者24例,22例患者可进行疗效评估。中位年龄为55岁(39~71岁),17例(77%)患者为白种人,3例(14%)患者为黑人或非裔美国人,1例患者为美洲印第安人/阿拉斯加原住民,1例种族不详。17例(77%)患者有转移性疾病,7例(32%)患者ECOG PS评分为0,13例(59%)患者接受过三种或三种以上全身治疗,最常见的是吉西他滨/多西他赛(86%)、阿霉素联合治疗(41%)和阿霉素单药治疗(36%)。