什么是RET变异：RET变异形式较多，主要以融合和突变为主。致癌性RET变异肿瘤患者通常预后较差。目前药物多以靶向RET的小分子抑制剂治疗为主。携带RET变异多以非小细胞肺癌和甲状腺癌较常见。RET融合肺癌患者占到总体NSCLC患者的1%~2%。RET融合的甲状腺髓样癌患者占到总患者数的10%-20%。

普拉替尼（普吉华）适应症

用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

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原研药普拉替尼（普吉华）
普拉替尼作用机制：普拉替尼是一种每日一次的口服精准疗法，可选择性地针对致癌的 RET抑制。它是一种低浓度的野生型 RET 和致癌 RET 融合 (CCDC6-RET) 和突变（RET V804L、RET V804M 和 RET M918T）激酶抑制剂。

普拉替尼以小于 0.5nM 的半数最大抑制浓度 (IC50) 进行抑制。普拉替尼在培养细胞和动物肿瘤植入模型中表现出抗癌活性，包括致癌 RET 融合或突变，例如 KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918 T、RET C634W、RET V804E、RET V804L 和 RETV804M。

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普拉替尼临床试验：在先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者组，总体缓解率为 70%。11% 的患者表现出完全反应，59% 的患者表现出对治疗的部分反应。中位缓解持续时间为9个月。58%的患者显示出的缓解持续时间至少为6个月。

普拉替尼在患者中观察到的常见副作用包括便秘、肌肉疼痛疲劳、高血压、中性粒细胞和淋巴细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少、钠减少和丙氨酸氨基转移酶（ALT）增加。

正因为以上显著的临床试验数据，美国FDA加速批准普拉替尼上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

印度版普拉替尼
普拉替尼虽然在中国已经上市，但还没有纳入医保范围，患者全自费经济负担重，一瓶1万5左右，一个月吃一盒。长期吃下去相信没有几个家庭能承担得起。印度lucius版本的普拉替尼，价格便宜，只有原研版的三分之一。一些患者因为承担不起原研药的费用，转而服用印度仿药。患者反馈两者的药效几乎一样，但是印度版的副作用要大一些，患者多表现出乏力，皮疹等副作用。每个人和每个家庭的情况都是不同，印度仿药旨在为大家提供多一种选择。患者可以根据自己的身体状况和经济能力选择原研药或仿药。每个人都有被救治的权利，相信也会有越来越多的大制药厂生产普拉替尼，降低价格造福患者。

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