目前，培米替尼在中国香港上市，每盒售价约3000一瓶，4.5mg1盒，目前尚未在中国内地上市，所以病人不能在北京药房购买这种药物，晚期胆管癌有效的系统方案极为缺乏，只能用一线标准化疗来缓解，但客观缓解率(ORR)仅为15%-26%，而且胆管癌患者易产生耐药性 当前胆管癌二线缺乏标准，所以临床上迫切需要新的方案。培米替尼是世界上个胆管癌靶向药物，适合局部晚期或转移胆管癌病人，经美国食品和管理局(FDA)批准上市。
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胆管癌是一种罕见的癌症，将消化液从肝脏输送到胆囊和小肠的细长胆管。在诊断过程中，大多数胆管癌患者已经处于晚期，这意味着他们不能接受手术。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始方法。纤维生长因子受体2（FGFR2）在约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现。今天的批准适用于局部晚期或转移性胆管癌患者的肿瘤有FGFR2基因融合或其他重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤中的FGFR2来防止肿瘤的生长和扩散。

培米加替尼的批准主要是基于FIGHT-202II期研究中队列A的结果。FIGHT-202研究分为三个队列：队列A（n=107）是FGFR2集成或重排患者，队列B（n=20）是其他FGF/FGFR基因变化患者，队列C（n=18）是无FGF/FGFR基因变化的患者。所有胆管癌患者每天接受一次口服培米加替尼（13.5mg），给药2周，停药1周，3周为一周期。直到放射性疾病进展或不耐受毒性出现。研究的主要目的是队列A的ORR，其次是队列B，以及所有队列的PFS.OS.DOR.DCR和安全。

培米替尼是一种小分子靶向药物，可同时抑制FGFR1.FGFR2.FGFR3。目前，该药物的片剂有三种规格：4.5毫克.9毫克和13.5毫克。2017年1月至2019年3月，该临床研究包括146名患者。其中107名患者有FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前至少接受标准系统，并取得了进展。中位随访时间为17.8个月。减少30%以上，达到临床缓解。响应率为35.5%。

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