仅标准治疗和艾曲波帕联合治疗组的患者具有相似的基线特征，包括年龄(小于40岁，分别为35.6%和30.2%)，再生障碍性贫血的严重程度(非常严重，分别为33.7%和35.4%)和阵发性夜间血红蛋白尿克隆(59.2%对45.2%)。主要终点为3个月时的完全缓解率。

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中位随访时间为18个月。结果显示，艾曲波帕组合的3个月完全缓解率为21.9%，标准治疗(合并OR = 3.2;P = .012)为9.9%，包括完全缓解和部分缓解的总缓解率为59.4%，而同期为31.7%。研究人员观察到艾曲波帕组合在6个月时具有持续的ORR益处(76.3%对50%; OR = 3.8)。

艾曲波帕的耐受性良好，两个治疗组之间的不良反应相当。但是，标准治疗组中有更多的患者死亡(n = 14 vs. 8)。这项改变常规的3期临床试验支持艾曲波帕加上马抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素A]的组合，作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一线治疗标准。

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