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免疫性血小板减少症ITP是一种临床上常见的出血性疾病,年发病率约为5.1至5.5/10万人。由于其治疗困难和潜在的出血风险,严重影响了人们的生活质量。
  目前,当ITP患者经激素治疗无效或产生依赖,就会转为二线治疗,许多免疫抑制剂和联合方案被作为二线方法使用,但其长期应答率不令人满意。近年来,血小板生成素类药物被广泛应用于ITP患者以促进血小板生成和降低出血风险。目前已进入临床的药物有阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭和重组人促血小板生成素,多项随机双盲安慰剂对照试验结果已证明其有效性。
 但到目前为止,对ITP二线治疗中的各种药物/方法进行疗效和安全性的综合生率。根据以上标准,一般后纳入了20个临床试验中,总共分析了2207名患者。
在所有相关的治疗比较中,阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭血小板应答均优于安慰剂,而利妥昔单抗+rhTPO联合组和利妥昔单抗单药组与安慰剂相比均没有显著差异。与各药物对比中,阿伐曲泊帕的血小板应答显著优于艾曲泊帕、罗米司亭、利妥昔单抗+rhTPO和利妥昔单抗,此外阿伐曲泊帕的任何出血事件、复合严重不良事件以及血栓事件与其它治疗药物相当,差异不具有统计学意义。根据SUCRA值排名,阿伐曲泊帕(96.9)被评为是血小板应答一般佳,其次是芦曲泊帕(83.1)、艾曲泊帕(69.3)、罗米司亭(46.2)、rhTPO+利妥昔单抗(29.7)、利妥昔单抗(14.4)和安慰剂(10.2)。数据表明,阿伐曲泊帕可能是ITP二线治疗中的优选药物。
  另外值得一提的是严重不良反应和不良反应,包括血栓形成、心肌梗死和低血压。该篇文章对所有不良事件进行了统计比较,与安慰剂相比,利妥昔单抗的不良事件风险一般高,其次是罗米司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕。另外,ITP患者的血栓风险也备受关注,一般近的一项研究报道指出TPO-RAs治疗可能是高风险血栓形成的原因。但事实上,这篇文章得出的总体结果表明,在血栓风险的评价中,TPO-RAs和安慰剂之间没有观察到明显的差异,提示TPO-RAs治疗不会增加血栓风险,但也确实需要重视TPO-RAs使用方法。
  综上所述,目前的研究表明,从有效性和安全性考虑,TPO-RAs是ITP二线治疗优选,在TPO-RAs中,阿伐曲泊帕的临床获益及有效性一般佳,不失为目前治疗ITP的TPO-RAs中的优选。
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