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帕博西尼能够选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK4/6),恢复细胞周期控制,阻断肿瘤细胞增殖。细胞周期失控是癌症的一个标志性特征,CDK4/6在许多癌症中均过度活跃,导致细胞增殖失控。CDK4/6是细胞周期的关键调节因子,能够触发细胞周期从生长期(G1期)向DNA复制期(S1期)转变。在雌激素受体阳性(ER+)乳腺癌中,CDK4/6的过度活跃非常频繁,而CDK4/6是ER信号的关键下游靶标。
一项研究纳入521例内分泌治疗后进展的转移性乳腺癌患者,随机入组接受氟维司群+安慰剂(对照组)或氟维司群+帕博西尼(治疗组)治疗。其结果显示:帕博西尼+氟维司群治疗组的中位无进展生存期为14.1 个月,显著高于安慰剂+氟维司群 的中位无进展生存期4.8个月。由此可见,帕博西尼明显提升治疗效果。