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总体而言,纳入115例患者,其中男性80例(70%),女性35例(30%),中位年龄32岁(范围15-77岁)。在115例ES患者中,85例用蒽环类方案治疗,41例用吉西他滨为基础的方案,18例用帕唑帕尼(PAZOPANIB)。二十四个人接受了一次以上的治疗。中位随访时间为34个月。以蒽环类为基础的方案的有效率为22%,中位PFS为6个月。报道了一个完整的反应(CR)。形态学近端型(26%)与经典型(19%)和近端与远端原发部位(26%对18%)的应答率有较高的趋势。
上皮样肉瘤(ES)是一种非常罕见的恶性肿瘤,具有独特的病理,分子和临床特征以及对新靶向药物的反应潜力。帕唑帕尼(PAZOPANIB)是第一款晚期软组织肉瘤靶向药物,关于蒽环类方案,吉西他滨为基础的方案和帕唑帕尼在该疾病中的活性知之甚少。为报告晚期ES患者蒽环类方案,吉西他滨为基础的方案和帕唑帕尼的活性进行了一项回顾性研究。
基于吉西他滨的方案的有效率为27%,2例CR和4个月的中位PFS。在该组中,经典与近端形态学类型(30%比22%)和远端与近端原发部位(40%比14%)报道了更高的响应率趋势。在帕唑帕尼组中,未见客观反应,中位PFS为3个月。研究证实ES中蒽环类药物和吉西他滨为基础的治疗方案为中度活性,两组的疗效和PFS相似。帕唑帕尼(PAZOPANIB)的价值很低。这些数据可以作为ES中新型药物试验的基准。