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中晚期癌症患者诊治中一定听过靶向治疗，制造的“基因检测”找到突变的基因，再对症治疗采用合适的药物。但是，造成白血病的驱动基因有成千上万种，并不是每个人都有靶向药物，特别是一些罕见的基因突变，病人不仅经历了无药可用的尴尬，诊断治疗过程也非常困难，在不断地药物试验和等候新药，又被称为罕见的病人。
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