艾伏尼布，化学名称为AG-120，是一种口服的、具有高度选择性的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂。IDH1基因突变在多种癌症中频繁出现，尤其是急性髓系白血病（AML）和胆管癌。这些突变会导致IDH1酶功能异常，产生一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的代谢物，它能促使癌并抑制正常的分化。艾伏尼布的出现，犹如一把精准的“分子剪刀”，特异性地阻断突变IDH1的活性，减少2-HG的生成，从而打破癌的“生长魔咒”，肿瘤向正常分化，抑制肿瘤的生长。
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在临床应用方面，艾伏尼布在AML的治 疗中展现出令人振奋的效果。对于那些无法接受强化化疗的IDH1突变阳性AML患者，艾伏尼布单藥治 疗显著延长了患者的生存期，提高了生活质量。多项临床试验数据表明，部分患者在接受艾伏尼布治 疗后，骨髓中的白血病数量明显减少，学指标得到改善。同时，在胆管癌的治 疗探索中，艾伏尼布也崭露头角。对于携带IDH1突变的晚期胆管癌患者，联合其他藥物治 疗，能够控制肿瘤进展，为这一难治性癌症患者带来了新的治 疗选择。