在2024年4月28日，藥品监督管理局正式批准了阿斯利康公司提交的硫酸氢司美替尼胶囊上市申请。该藥物被特别批准用于治 疗3岁及以上无法手术的、伴有症状的丛状纤维瘤的1型纤维瘤病儿童患者，标志着国内首个且唯一获批的Ⅰ型纤维瘤病治 疗藥物的诞生。
纤维瘤病是一种影响多系统的复杂疾病，它不仅累及皮肤系统、系统，还涉及骨骼等多个部位。患者因疾病影响，平均寿命较正常人群缩短10至15年。其中，Ⅰ型纤维瘤病尤为常见，全球新生儿发病率约为1/3000，且多数儿童患者在10岁前即被确诊。尽管国内目前尚无确切的流行病学数据，但据推算，其发病率约为5/100万。更为严重的是，30%至50%的Ⅰ型纤维瘤病患者会发展为丛状纤维瘤，引发毁容、疼痛、运动障碍、气道功能受损、视力下降以及膀胱或肠道功能障碍等一系列症状。
司美替尼是阿斯利康与默沙东携手研发的MEK抑制剂，能有效阻断促进生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在Ⅰ型纤维瘤病中，这些酶的过度活跃是导致丛状纤维瘤无节制增长的关键。通过抑制这些酶的活性，司美替尼能够减缓病情的发展。
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