诺西那生钠是治疗什么病的？
诺西那生钠注射液，这种药是治疗罕见病，脊髓性肌肉萎缩症的特效药。2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。它可以通过改变SMN2基因的剪接，从而增加全功能性SMN蛋白的产生，属于一种基因疗法药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能，提高生存率，改变SMA的疾病进程。
诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年进入中国市场时，每针价格高达70万元。在去年国家医保目录药品谈判中，诺西那生钠注射液遭到“灵魂砍价”，以3.3万元每针的价格进入医保。
诺西那生钠并不能达到治愈效果，但是可以帮助患者在不影响生活治疗的前提下延长生存期。