AML是一种以疾病快速进展为特征的血液和骨髓癌症,是影响成人的最常见的急性白血病。未分化的原始细胞在骨髓中增殖,而不是成熟为正常血细胞。AML发病率随着年龄的增长而显着增加,根据SEER,中位发病年龄为68岁。4一些患者对化疗无反应,并进展为复发/难治性 AML。6根据2007-2013年SEER 18的数据,AML的五年相对生存率约为26.9%。4初始治疗复发或难治的患者的总生存期估计不到 6 个月。2,6IDH2突变存在于约8%至19%的AML病例中。
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在199例R/R AML和IDH2突变的成年患者中评估了IDHIFA的疗效。IDH2突变由Abbott RealTi鉴定或确认me™ IDH2测试。IDHIFA以每天100mg的起始剂量口服,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。允许减少剂量以控制副作用。患者的中位年龄为68岁(范围为19至100岁),中位数为先前接受的两种抗癌方案(范围为1至6)。超过一半(52%)对以前的治疗无效。
在该试验中,IDHIFA显示完全缓解或完全缓解伴部分血液学改善(CR/CRh)率为23%(n=46)(95%CI:18%,30%)。CR/CRh 的中位持续时间为 8.2 个月(95% CI:范围 4.3, 19.4)。对于达到CR/CRh的患者,首次缓解的中位时间为1.9个月(范围为0.5至7.5个月),CR/CRh最佳缓解的中位时间为3.7个月(范围为0.6至11.2个月)。在达到CR/CRh的患者中,85%(46名患者中的39名)在开始IDHIFA后六个月内达到CR/CRh。
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