据了解泊马度胺于2013年2月被FDA批准用于已接受两种及以上药物治疗后疾病仍处于进展状态多发性骨髓瘤患者的临床治疗。另外,在卡波西肉瘤的治疗中,泊马度胺也是起到了突破性作用的药物,而其他在研的临床适应症还有骨髓纤维化、脑癌、硬皮病等。在治疗效果方面,在一项试验中招募了患有复发进展难治性多发性骨髓瘤的成年患者。
这些患者先前至少接受了两种治疗方案,其中包括来那度胺和硼替佐米,并且在最后一次治疗方案的60天内出现疾病进展。这些患者都接受泊马度胺联合地塞米松治疗,只是一组为低剂量地塞米松,一组为高剂量。研究结果显示出,低剂量组的治疗效果更好,中位无进展生存期(mPFS)对比为3.6个月 VS 1.8个月;在中位总生存期(mOS)方面,两组对比为12.4个月 VS 8个月;在客观缓解率(ORR)方面,两组对比为23.5% VS 3.9%。
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