来那度胺，主要用于治疗慢性骨髓瘤和有5q缺失的骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic syndrome, MDS)。来那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的du性，并且药效比沙利度胺强100倍。根据三期临床试验的结果，来那度胺是目前治疗多发性骨髓瘤疗效最显著的药品，超过一半的病人服用该药后可以延长存活时间达到3年以上。
另外它也是可以有效治药骨髓增生异常综合症(MDS)唯一的药物，临床结果发现64％的MDS病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗MDS。 来那度胺在没有免疫效应细胞的情况下，具有直接抗骨髓增生异常综合症和多发性骨髓瘤细胞增殖的作用。
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