维奈托克是一种强效的选择性小分子Bcl-2抑制剂，可直接与Bcl-2结合，单药维奈托克在AML中具有适度活性,可改变线粒体外膜通透性，活化半胱天冬酶，可能通过下调髓细胞白血病和诱导死亡蛋白NOXA和 PUMA的表达，诱导依赖Bcl-2生存的肿瘤细胞凋亡，促进化疗耐药性,并提高白血病祖细胞和原始细胞的存活率。
老年急性髓系白血病(AML)患者(年龄≥65岁)因不良基因组特征频率高、合并基础疾病、免疫功能低下等对诱导化疗反应不佳。常用的低强度诱导方案包括低甲基化剂阿扎胞苷、地西他滨、阿柔比星联合阿糖胞苷(AA)等,该类方案治疗反应率低，为10% ~50%，且不能治愈，中位总生存期不到1年。临床迫切需要开发能够快速诱导高临床反应率、对老年AML患者具有更好耐受性和持久反应的靶向疗法。维奈托克是口服 Bcl-2抑制剂，国外研究证实其在复发或难治性AML患者中表现出单药临床活性和可耐受安全性。
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