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维奈托克(venetoclax)是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)的选择性抑制药。2019年5月15日在此之前,“网红抗癌药物”维奈克拉已获FDA加速推进许可,相结合阿扎胞苷、地西他滨或剂量的问题阿糖胞苷(LDAC),75岁以上的一线治疗或因身体原因无法接受强力化疗的新诊断AML患者。NCCN指南也推荐Venetoclax作为不适合强力化疗的阿扎胞苷AML治疗病人的首选。急性髓系白血病(AML)它是白血病最常见的类型之一,其特点是骨髓和血液中大量异常细胞生长迅速,导致造血功能受到影响,最终发展为癌症。AML多见于65岁以上的中老年人,病情进展迅速。
若不及时治疗,通常会在几周或几个月内死亡,存活率极低。尽管现有的治疗取得了很大的进展,但是AML五年生存率仍在28%左右。而且,目前治疗AML主要的方法是强诱导化疗。对于不能接受标准化疗或化疗不耐受的老年患者,主要考虑造血干细胞移植。临床治疗方法较少,急需更好的治疗。
12月初,维奈克拉(只能来)获得国家美国食品药品监督管理局批准,与阿扎胞苷相结合,用于75岁及以上新诊断的强诱导化疗AML患者。维奈克拉电影是中国第一部获准的电影BCL-2抑制剂。虽然已经获准了多种新的靶向药物,但AML患者的整体治疗选择仍然有限,急需更多更好的新疗法。Devimistat(CPI-613)线粒体三羧酸在替代性靶向肿瘤细胞中(TCA)从而选择性地应用于癌细胞。TCA肿瘤细胞生存和增殖是不可缺少的过程。同时,它还能抑制丙酮酸脱氢酶(PDH)和α-酮戊二酸脱氢酶(KGDH),然后防止碳从葡萄糖或谷氨酰胺进入TCA循环。一般来说,癌细胞的生长需要很大的能量,而癌细胞的生长需要很大的能量Devimistat作为脂酸类似物和酶的辅助因子,以参与癌细胞能量消耗的酶为目标,相当于“欺骗”癌细胞有足够的能量和变相“饿死”癌细胞。