吡非尼酮是第一个在全球获得批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的药物,也被FDA授予罕见药称号。2013年由北京康蒂尼药业生产的吡非尼酮在我国获批上市,为肺纤维化患者的治疗带来了新的选择。特发性肺间质性纤维化(IPF)是一种间质性肺疾病,其死亡率高于大多数肿瘤,IPF被称为是一种“类肿瘤疾病”。
吡非尼酮是一种口服生物可利用的人工合成分子,临床试验中服用吡非尼酮胶囊12个月后,患者的无进展生存期得到延长,FVC(肺功能主要指标)得到延缓下降,患者的死亡风险明显降低。吡非尼酮的上市对于罕见病IPF患者来说无疑是具有重要意义的,除了我国上市的吡非尼酮之外,我们了解到印度也上市了Cipla药厂生产的吡非尼酮,而且价格更低。

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