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特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种原因不明的获得性出血性疾病,成人典型一般起病隐匿,病前无明显的病毒感染或其他疾病史,病程多为慢性过程。儿童ITP一般为自限性,约80%的患儿在6个月内自发缓解。
FDA于2015年艾曲波帕Revolade被批准用于对其他疗法(例如,糖皮质激素、免疫球蛋白或)难以治疗的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。
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艾曲波帕由葛兰素史克研发,该药是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化,提升血液中血小板水平。
Revolade的获批,是基于2个双盲、安慰剂对照研究,包括在儿科群体中开展的最大规模的III期研究。数据显示,针对先前的慢性ITP疗法难治或治疗后复发的慢性ITP儿科患者,Revolade能够显著增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数;同时,对于正在服用其他ITP药物的患者,Revolade还能够减少或停止这些ITP药物(主要是糖皮质激素)的使用。
艾曲波帕(REVOLADE/ PROMACTA,eltrombopag)可适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。
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