在于骨髓细胞成分、血细胞计数和性染色体变化。依据国际性愈后评分标准的修订版(ipsS-R),较高危(higher-risk)这种疾病被定义为中危、高危和极高危,这就是一种风险性评估量表,用五个恢复正常指标来预测患者的病程。大约一半(45%)高危患者MDS,预后差,生存时间短,中位生存期约18个月。MDS骨髓细胞是一与血液癌有关的罕见骨髓细胞,会逐渐影响骨髓细胞产生正常红细胞的能力。
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这样会导致虚弱、频繁感染、贫血和疲劳。在某些前提下,MDS它还将发展为急性髓性白血病(AML)。在美国,每年约有10000人被诊断为MDS,大约30%的患者将发展为AML。尽管MDS可以发生在任何年龄,但最常见于60岁及以上的群体。MDS有几种分类——极低危险(verylow-risk),低风险,中风险,高风险,极高风险(veryhigh-risk)。
venetoclax(维奈克拉)是第一个,口服,选择性B细胞淋巴瘤因素-2(BCL-2)由艾伯维和罗氏共同开发的抑制剂,双方共同负责美国市场的商业化(商品名称:Venclexta),另一方面,艾伯维负责美国以外市场的商业化(商品名称:Venclyxto)。BCL-蛋白质在细胞坏死(程序性细胞死亡)中起着重要作用,可以防止某些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并在某些类型的癌症中表达过多,这与耐药性的形成有关。venetoclax选择性抑制BCL-恢复正常细胞的通信系统,使癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。
公开资料显示,维纳妥拉片(Venetoclax)(简称:V药物)是世界上第一个也是唯一上市的选择性B细胞淋巴瘤-2(BCL-2)抑制剂。其成功上市,促使细胞蛋白凋亡通道成为癌症治疗的新靶点。FDA许多突破性治疗认证已获得授权。它已经获得了许多海外血液肿瘤的适应症。值得注意的是,2018年11月,美国食品药品监督管理局(FDA)维奈克拉电影被允许加快审计(Venetoclax)阿扎胞苷或地西他滨或小剂量阿扎胞苷(LDAC)75岁及以上的合适治疗年龄或新诊断的强诱导化疗不适合并发症AML患者。
艾伯维(AbbVie)与罗氏(Roche)最近,美国食品和药物管理局联合宣布(FDA)已授予Venclexta(中文商品名称:只能来来®,通用名:venetoclax,突破性疗法)(BTD),联合阿扎胞苷用于治疗中风、高风险和高风险(基于修订后的国际性康复评分标准[IPSS-R])骨髓增生异常综合征(MDS)成人病人IPSS-R,中风险、高风险和极高风险被定义为高风险(higher-risk)。
值得一提的是,这一标志venetoclax第六个在美国控制中获得的BTD。BTD是FDA一个药物审查渠道旨在加速对用于治疗严重或威胁生命的疾病的开发和审查,并有初步的临床证据表明,与目前的治疗药物相比,药物可以大大改善病情。BTD在研发过程中,可以获得包含的药物FDA更密切的指导,包括高级官员,有资格在审查期间进行滚动审查和潜在的优先审查,以确保在最短的时间内为患者提供新的治疗选择。在美国,venetoclax之前已获FDA5个突破性疗法被授予(BTD),一个用于一线治疗CLL,2用于复发或难治CLL,急性髓性白血病一线治疗(AML)。