2025年,吉瑞替尼的医保价格终于出炉,官方报价为6115元/盒(40mg*21片)。这一价格相较于刚上市的价格(约6万元/盒)大幅降低,显著减轻了患者的经济负担。另外对于很多经济条件有限的患者而言,通过印度直邮渠道购买,如印度安百健【微:abn536】,可以轻松购得印度吉瑞替尼,孟加拉吉瑞替尼和老挝吉瑞替尼,价格更低,效果一致,对于急性髓系白血病(AML)患者来说,这无疑是一个好消息。
吉瑞替尼(Gilteritinib),一种口服的、高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂,近年来在急性髓系白血病(AML)治疗领域取得了重大突破。2021年2月4日,中国药品监督管理局(NMPA)附条件批准了安斯泰来的适加坦(富马酸吉瑞替尼片,Xospata)上市,用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。这一批准为众多AML患者带来了新的治疗选择。
急性髓系白血病(AML)与FLT3突变
急性髓系白血病是一种恶性血液肿瘤,主要影响血液和骨髓,其发病率随着年龄增长而显著上升。在AML患者中,约30%携带FLT3-ITD突变,7%携带FLT3-TKD突变。这些突变与AML患者的不良预后密切相关,尤其是FLT3-ITD突变患者,其化疗后的中位生存期通常不足6个月。复发或难治性AML患者的治疗选择有限,传统化疗和造血干细胞移植的效果并不理想,因此亟需新的靶向治疗药物。

吉瑞替尼的作用机制与临床研究
吉瑞替尼是一种高效的双重抑制剂,能够同时靶向FLT3-ITD和FLT3-TKD突变。其作用机制是通过抑制FLT3信号通路,阻断白血病细胞的增殖和存活,从而延缓疾病进展并提高患者生存率。
ADMIRAL研究是吉瑞替尼的关键临床试验,旨在评估其在复发或难治性FLT3突变阳性AML患者中的疗效和安全性。研究结果显示,与传统的挽救性化疗相比,吉瑞替尼显著延长了患者的总生存期(OS)。吉瑞替尼治疗组的中位OS为9.3个月,而化疗组仅为5.6个月(HR=0.64,p=0.0004)。此外,吉瑞替尼治疗组的一年生存率提高了一倍(37% vs 17%),完全缓解率(CR)也显著提高(34.0% vs 15.3%)。
在安全性方面,吉瑞替尼的耐受性良好,常见的不良事件包括发热性中性粒细胞减少(45.9%)、贫血(40.7%)和血小板减少(22.8%)。这些不良反应大多可控,且未出现新的安全性问题。
吉瑞替尼的剂量与临床应用
在I/II期临床试验中,吉瑞替尼的剂量从每日20 mg递增至450 mg。研究结果表明,每日120 mg的剂量在疗效和安全性之间达到了最佳平衡,因此被推荐用于III期临床试验及临床实践。目前,吉瑞替尼已成为复发或难治性FLT3突变阳性AML患者的标准治疗方案之一。
吉瑞替尼的可及性与经济负担
尽管吉瑞替尼的疗效显著,但其高昂的价格可能对部分患者造成经济压力。在中国,吉瑞替尼的医保价格为6115元/盒,这对于需要长期服药的患者来说仍是一笔不小的开支。为了减轻患者的经济负担,一些患者选择通过海外代购渠道购买吉瑞替尼。例如,印度安百健海外代购平台提供了价格更为亲民的吉瑞替尼,且品质有保障,为患者提供了更多选择。
未来展望
吉瑞替尼的上市标志着AML治疗领域的一个重要里程碑。随着更多临床数据的积累和治疗方案的优化,吉瑞替尼有望在更广泛的AML患者群体中发挥作用。此外,未来研究可能会探索吉瑞替尼与其他靶向药物或免疫疗法的联合应用,以进一步提高疗效并改善患者的生活质量。