维奈托克（Venetoclax，又称Venclyxto）是由美国FDA批准的一种全球首创的选择性靶向b细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的口服药物。在某些血癌或其他癌症中，BCL-2蛋白起到了至关重要的作用，它可以阻止癌细胞的死亡（细胞凋亡）。维奈托克通过特异性地抑制BCL-2蛋白的功能，恢复细胞的通讯系统，使癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
维奈托克的临床研究
双盲、安慰剂对照3期研究M14-358 1b期试验评估了维奈托克联合阿扎胞苷或地西他滨治疗新近诊断为AML的患者。试验结果显示，接受维奈托克联合阿扎胞苷治疗的患者的完全缓解率（CR）为44%，完全缓解伴血细胞计数不完全恢复的缓解率（CRCRi）为71%。维奈托克联合地西他滨的患者CR率为55%，CRCRi率为74%。此外，维奈托克联合治疗组的患者中位反应持续时间和首次CR或CRCRi的中位时间均有所提高。
维奈托克作为一种选择性靶向BCL-2蛋白的药物，在AML治疗领域取得了显著的成果。其作用机制明确、疗效显著、安全性较好，为AML患者带来了新的治疗希望。
