泊马度胺是沙利度胺的类似物,属于免疫调节剂,具有抗肿瘤活性。泊马度胺可抑制肿瘤细胞增殖,诱导细胞凋亡,对来那度胺耐药的多发性骨髓宿细胞也有抑制作用。泊马度胺还可增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应,抑制促炎性细胞因子的产生。
泊马度胺的原研公司是美国赛尔基因公司,2013年泊马度胺相继被美国FDA和欧盟批准用联合低剂量地塞米松治疗复发性或不应性的多发性骨髓瘤患者。目前还未在我国上市。泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了验证。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率,或ORR)患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松。结果显示:接受泊马度胺单一治疗的患者7.4%达到ORR。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。
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