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研究发现在慢性淋巴细胞白血病中,约10%患者属于染色体17p缺失型,复发型病例中比例高达20%。染色体17p可以抑制癌细胞生长,当染色体17p缺失时患者通常平均生存期不超过3年。而维奈克拉通过独立于17p所在TP53通路及B细胞受体信号通路的作用机制发挥疗效。细胞凋亡是一种正常生理过程,通过程序性细胞死亡维持适当的细胞比例来应对老化和自稳态过程。BCL-2家族蛋白是内源性细胞凋亡通路的重要调控蛋白,可介导肿瘤细胞存活。它是决定癌细胞治疗反应的关键,并与化疗耐药性相关。BCL-2在慢性淋巴细胞白血病和其他B细胞恶性肿瘤中常过度表达,从而阻止肿瘤细胞凋亡。
因此,BCL-2家族成员和它调控的凋亡通路是癌症治疗有前景的药物靶点。而BCL-2抑制剂维奈克拉是一种新型的口服小分子药物,它可选择性地与BCL-2结合,使BCL-2蛋白失去活性,从而快速诱导肿瘤细胞启动凋亡程序,达到治疗肿瘤的目的。维奈克拉可通过拮抗BCL-2家族蛋白增强治疗作用并克服耐药性。在国内维奈克拉没有纳入医保报销范畴,价格是较高的,所以患者还可以选择印度维奈克拉购买治疗。