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因其对于多种癌症的广泛有效性,卡博替尼被称为靶向药中的“万金油”,据了解卡博替尼已经在肾癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中,证实了较好的治疗效果。卡博替尼与抗癌药物依维莫司进行了比较。卡博替尼能有效延长患者无疾病恶化生存期(无进展生存期),卡博替尼组患者无疾病恶化生存期平均为7.4个月,而依维莫司组为3.8个月。此外,结果显示,卡博替尼组患者的总体寿命比依维莫司组患者长(平均21.4个月,16.5个月)。
塞尔帕替尼是卡博替尼嘛?不是,塞尔帕替尼一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RearrangedDuringTransfection,RET)激酶抑制剂,同时也是全球首个靶向RET激酶的抑制剂,通过抑制异常RET激酶的活性而发挥作用。该药先后获得美国FDA三项突破性疗法认证和优先审评审批资格,并于2020年5月8日经美国FDA批准上市(商品名Retevmo),用于转移性、RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC);需要系统治疗的晚期或转移性、RET融合阳性的甲状腺癌;需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)。对于这个RET融合/突变类癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活,这种依赖性通常被称为「致癌基因成瘾」,使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。然而,RET高选择性靶向药开发难度很大,以往携带RET突变的患者主要使用化疗或多靶点靶向药(比如卡博替尼、凡德他尼),疗效欠佳,且副作用较大。塞尔帕替尼是首款高选择性靶向RET突变或融合的药物,为携带此类基因突变/融合的患者带来了新的治疗希望。