患者一般来说，艾曲波帕口服1-2个星期之后，血小板就开始升高，开始出现治疗的效果。在国内艾曲波帕的主要用于治疗特发性免疫性血小板减少症。目前用于慢性免疫性血小板减少症患者，升高血小板数目的首个短期口服治疗药物。
它是一种蛋白质的人造形式，促使巨核细胞的增值分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用。也有人用于再生障碍性贫血患者的血小板减少和脾功能亢进引起的血小板减少，疗效是肯定的，但价格昂贵。
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