ensidenib的批准基于研究AG221-C-001(NCT01915498)，这是一项ensidenib的开放标签、单组、多中心临床试验，纳入了199名患有复发性或难治性AML成人患者，这些患者通过所述分析检测到IDH2突变多于。患者每天口服100毫克依那普利。完全缓解（CR）和部分血液学恢复（CRh）率的完全缓解、CR/CRh持续时间以及从输血依赖到输血独立的转变是批准的基础。

疗效：平均随访6.6个月后，23%的患者获得平均持续8.2个月的CR或CRh，19%的患者获得平均持续8.2个月的CR，4%的患者获得平均持续8.2个月的CR平均8.2个月。CRh为9.6个月。首次缓解的中位时间为1.9个月（范围：0.5至7.5个月），CR/CRh更佳缓解时间为3.7个月（范围：0.6至11.2个月）。在试验开始时需要输血的157名患者中，34%的患者至少在56天的时间内不再需要输血。在试验开始时不需要输血的42名患者中，76%保持了输血独立性。

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作用：恩西地平是一种口服治疗药物，用于治疗患有复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者，这些患者在异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)基因中有特定突变，这是一种在12-20%的AML成年患者中检测到的复发突变。通过检测血液或骨髓中IDH2突变的存在来选择符合该治疗条件的患者。这种小分子作为突变体IDH2酶的变构抑制剂来阻止细胞生长，并且它还显示出阻断在异常细胞分化中起作用的几种其他酶。

恩西地平是IDH2的选择性抑制剂，IDH2是一种参与多种细胞过程的线粒体定位酶，包括缺氧适应、组蛋白去甲基化和DNA修饰。野生型IDH蛋白在克雷布斯/柠檬酸循环中起关键作用，催化异柠檬酸氧化脱羧为α-酮戊二酸。相比之下，IDH2酶的突变形式介导新形态活性，并催化α-KG还原为2-羟基戊二酸的(R)对映体，这与DNA和组蛋白高度甲基化、基因表达改变和造血祖细胞的细胞分化受阻有关。恩西地平主要靶向突变体IDH2变体R140Q、R172S和R172K，比野生型酶形式标签具有更高的效力。该酶的抑制导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并促进髓系细胞的正常分化和克隆性增殖。

恩西地平还没有在国内上市，所以无法在国内进行购买。国外恩西地平分为原研药和仿制药，原研药价格十分高昂，大约30000元以上；仿制药主要是老挝仿制药，价格在8800左右，且原研药与仿制药药物成分一致。