MDS又被称为“白血病前期”,任何年龄均可发病,约80%患者大于60岁,且男性多于女性。
根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变,MDS从极低到极高多种类型。而根据风险评估量表IPSS-R,高风险MDS又被分为中、高或极高风险。
低风险组治疗主要包括促进造血、诱导分化、对症支持治疗等为主;较高危组治疗除以上疗法外,还包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等。而造血干细胞移植是目前唯一可能治愈MDS的疗法。
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维奈克拉片作为第一种BCL-2抑制剂,具有广阔的应用前景。相关临床实验证实,维奈克拉片联合HMAS治疗对AML患者有更好的临床疗效。近年来,随着准确医学的特殊,针对指定靶点的小分子抑制剂已成为肿瘤治疗方面的热点,但单一药物医治容易获得性耐药性,因此联合治疗是当前治疗的重要战略,也是未来实验的热点。
维奈克拉片在中国的上市申请已经进入了行政审批阶段,但不幸的是,它没有被纳入国家医疗保险。Vernaxras的药品价格很高,尽管它可以在药店购买,但它的价格仍然让许多家庭望而却步。因此,越来越多的人选择在国外购买药物来获得他们需要的药物。最近,全球生物制药公司艾伯维(Abbvie)宣布,2020年12月2日,维奈克拉片已获得国家食品药品附属条件批准,阿扎胞苷联合用于治疗成人急性髓系白血病(AML)患者,因合并症不适合强诱导化疗或75岁以上新诊断。维奈克拉片是中国第一个和唯一批准的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,标志着中国急性髓系白血病方面已进入靶向治疗时代。
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