依鲁替尼治疗巨球蛋白血症有效。依鲁替尼填补了国际华氏巨球蛋白血症治疗药物的空白,华氏巨球蛋白血症为一个非霍奇金淋巴瘤类型,进展缓慢,肿瘤性B淋巴细胞可在骨髓、淋巴结、肝脏和脾脏中生长,这些异常B淋巴细胞可以过度产生IgM(巨球蛋白),导致出血和视觉或神经系统问题。
依鲁替尼阻断导致异常B淋巴细胞生长分化的酶。 依鲁替尼的这一批准是基于一项Ⅱ期多中心研究结果,该研究囊括63例既往接受过治疗的巨球蛋白血症患者(中位年龄63岁),依鲁替尼420mg,每日一次。总有效率62%,近51%患者获部分缓解(PR),11%达到非常好的部分缓解(VGPR),无完全缓解病例。中位缓解时间尚未达到(缓解时间1.8-2.8个月),达到缓解的中位时间1.2个月(0.7-13.4个月)。
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