适用于其他药物治疗无效的多发性骨髓瘤患者，那么，泊马度胺的治疗效果好吗？

一项研究为非盲、随机的三期临床试验，全球共有 93 个医学中心参与其中。纳入对象的标准为：年龄 ≥ 18 岁的 RRMM 患者，并且早前接受过 ≥ 2 种治疗方法；先前最后的一种治疗方式目前无效；BORT 和 LEN 治疗无效；先前接受过足量烷化剂治疗。

主要结果为无进展生存期（PFS），次要结果包括总体生存期（OS）、总体反应率（ORR，至少为局部反应）、起效时间（TTP）、反应持续时间（DOR）、安全性以及生活质量。

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最后共纳入 455 例患者，以 2:1 的比例分为两组，基本信息两组无差异，分别接受泊马度胺（4 mg/ 天，1-21 日口服）+LoDEX（40 mg/ 天，1,8,15,22 日口服）和 HiDEX（40 mg/ 天，1~4，9~12 和 17~20 日口服），28 天为一周期。对于 75 岁以上的患者，两手臂每天注射 20 mgDEX。

研究结果表明，泊马度胺+LoDEX 组 PFS、OS、ORR、DOR 均优于 HiDEX 组，40%泊马度胺+LoDEX 组患者和 15%HiDEX 组患者达到最小反应，82%泊马度胺+LoDEX 组患者和 61%HiDEX 组患者疾病得到控制，在这些疾病控制的患者中，泊马度胺+LoDEX 组 PFS 优于 HiDEX 组。

无论前期经历过多少次治疗，无论前期经历何种治疗，无论前期使用何种药物治疗无效，泊马度胺+LoDEX 组的 PFS 与 OS 均优于 HiDEX 组。单变量分析及多变量分析均表明，先前治疗的数量和种类对 PFS 与 OS 无影响。