慢性淋巴细胞白血病(CLL)是西方最常见的成人白血病类型。携带del(11q)、del(17p)和TP53突变的患者通常进展较快,并且使用传统CLL疗法(例如化学免疫疗法)的反应持续时间较短。白血病靶向治疗最好的例子是选择性BCR-ABL1激酶抑制剂伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML),在CML初治患者中观察到持久的反应。尽管在慢性淋巴细胞白血病(CLL)中未发现单一的常见遗传异常,但白血病细胞从微环境和B细胞受体(BCR)接收生存和增殖信号;
因此可使用激酶抑制剂靶向BCR途径。伊布替尼(依鲁替尼、亿珂)是一种口服给药的BTK选择性抑制剂。一项B细胞淋巴恶性肿瘤剂量递增研究中,伊布替尼治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)显示出有前景的临床前和早期临床活性。随后的1b/2期研究(PCYC-1102)表明,伊布替尼治疗老年 CLL患者,反应率高,反应持久,毒性可接受。
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