靶向治疗，是在细胞分子水平上针对已经明确的致癌位点的治疗方式。研究人员设计相应的治疗药物，药物进入体内后会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，
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而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。由于良好的临床效力，靶向治疗在异常凶险的肿瘤相关疾病中大展拳脚，帮助许多家庭抗癌成功，
今天为大家介绍在血液肿瘤领域还有哪些正在研究的靶向药物，以及它们带来的新的治愈可能。IDH1突变抑制剂IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会导致患上包括急性髓性白血病、
胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。艾伏尼布是全球首个获美国FDA批准，开展针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的疗法。2018年7月，艾伏尼布获美国FDA批准上市，
用于治疗急性髓系白血病成人患者，在2019年5月，艾伏尼布又被批准了新药补充申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的急性髓系白血病患者。临床数据表明，在25名患者中，
有62%的患者实现了1年持续缓解。各项数据均表明，艾伏尼布与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1 +髓系恶性肿瘤患者的有效治疗方案。除此之外，国内仍有针对IDH1突变的在研靶向药物，
比如正大天晴的TQB3454片。该药针对有IDH1突变的难治性或复发性急性髓性白血病（AML）或骨髓异常增生综合征（MDS）进行治疗，为患有IDH1突变的AML和MDS患者带来新的健康希望。
AKR1C3 酶高表达靶向药AKR1C3被发现在许多耐药和难治性癌症中过度表达，包括HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）以及ALL包括T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）；VX：bwb311
并在多达15种实体瘤和血液肿瘤中呈现高度表达。针对急性T淋巴细胞白血病，目前尚且没有针对性的药物能够缓解和治疗。尽管美国FDA在2005年批准了治疗复发难治性急性T淋巴细胞白血病新药——奈拉滨，
但该药效果有限，且目前奈拉滨尚未在中国获批上市。鉴于临床前的数据显示，艾欣达伟公司研发的AST-3424的药效要远远强于奈拉滨。
艾欣达伟在中国于2019年AST-3424正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可，可以在高达14个瘤种中开展临床试验，由马军教授和王建祥教授主持T-细胞白血病和T-细胞淋巴瘤的临床研究。
同时专家也积极鼓励患者参与安全有效的新药临床试验，从而使患者能够在极具潜力的创新药物AST-3424中受益。2020年8月，AST-3424获血液肿瘤的Ib//II期临床批准，
并于2021年2月22日在中国医学科学院血液病医院启动血液肿瘤临床试验。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）CarT治疗（CAR-T治疗）即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，
属于免疫疗法中的一种，主要用于恶性血液病和恶性肿瘤患者的临床治疗。CAR-T治疗是在从患者血液中收集分离T细胞，然后进行基因修饰，增强其对抗癌细胞的靶向和杀伤能力，
T细胞在体外大量培养扩增后，再输入患者体内，并继续繁殖，最终识别体内癌细胞，将其摧毁。CAR-T治疗方法对于肿瘤细胞更具有杀伤力，并且靶向性更强，治疗也更加持久。VX：bwb311
每一种CAR-T都是根据患者体内肿瘤的表面抗原而特意设计的，因此更具有针对性。实验证明，当体内癌细胞死灰复燃时，这些经过基因修饰的T细胞仍然可以发挥抗肿瘤活性。2021年6月23日，
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准复星凯特生物技术有限公司申报的阿基仑赛注射液 (商品名:奕凯达)上市。该药品为我国首个批准上市的细胞治疗类产品，
用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）。
该品种的上市为既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者提供了新的治疗选择，但由于其价格昂贵使绝大部分患者望而却步。好消息是，去年1月20日亘喜生物宣布，
国家药品监督管理局 (NMPA) 已经批准一项关于GC019F的新药临床试验申请，GC019F是一种在研阶段的自体CAR-T细胞疗法，适用于接受过既往治疗的复发或难治性急性B淋巴细胞白血病 (B-ALL) 成年患者。
患者自身的T细胞经过基因修饰，可以表达CD19特异抗原，靶向并杀伤肿瘤细胞。骨髓或外周血流式检测肿瘤细胞CD19表达阳性的B-ALL患者都可以申请试用GC019F疗法。结语：靶向药物的精准治疗，
不仅让患者体内的肿瘤细胞得到清除，症状得到缓解，科学家们更寄望通过临床研究，突破多种癌症治疗困局，帮助更多的病患，真正给中国老百姓甚至全球的癌症患者带来更为安全有效的小分子靶向药物，
也为更多癌症家庭带来新的希望。
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