维奈托克(VENETOCLAX)批准的适应症为:联合阿扎胞苷,或地西他滨,或低剂量阿糖胞苷用于治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断的成人急性髓系白血病(AML)患者。作为一种选择性Bcl2抑制剂,维纳托克/维奈托克(venetoclax)能够抑制抗凋亡蛋白Bcl2的表达,调控线粒体凋亡通路,诱导肿瘤细胞死亡。研究证实,抑制Bcl2能够靶向作用于高危MDS,诱导CD34+祖细胞死亡,克服凋亡耐药性,延缓疾病进展。
维奈托克(venetoclax)最早在2016年获FDA批准上市,是FDA批准的首个针对Bcl2的药物。维奈托克作为单一药物治疗复发/难治性AML或不适合强化化疗的AML的IⅡ期临床试验中,32例患者每天接受400 mg或800 mg的维奈托克治疗﹐中位年龄为71岁(19~84岁)﹐结果显示,CR/CRi率为19%,无进展生存期(PFS)为2.3个月,OS为4.7个月。
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