来那度胺是FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的药物，也获批用于多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植（ASCT）后的维持治疗。此外，它在骨髓增生异常综合症中也显示了一定的功效。

对于来那度胺治疗多发性骨髓瘤的效果，进行了11期临床试验。试验结果表明，与未接受治疗的多发性骨髓瘤患者（19个月）相比较，接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和疗效良好，中位PFS为37个月。来那度胺维持治疗的耐受性良好；仅有21.5%接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者在停止治疗后出现相关的毒性反应，主要是中性粒细胞减少症。

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