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瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，通过抑制多种蛋白质激酶，靶向作用于肿瘤生成、肿瘤血管发生和肿瘤微环境信号传导。临床前研究中，已经证明瑞戈非尼抑制在肿瘤新生血管（新血管生长）中起锺要作用的几种VEGF受体酪氨酸激酶。除了VEGFR1-3之外，瑞戈非尼还对包括TIE-2,RAF-1,BRAF,BRAFV600,KIT,RET,PDGFR以及FGFR在内的癌基因和肿瘤微环境激酶具有抑制活性，它们以个体或协同的方式影响肿瘤的生长、间质微环境的形成以及疾病进展。

多项回顾性研究或真实世界研究显示，瑞戈非尼联合TACE、免疫冶疗等联合冶疗方案同样有显著疗效。此外，旨在评估瑞戈非尼在真实世界实践中冶疗肝癌患者疗效和安全性的REFINE研究提示，瑞戈非尼用于一线冶疗至七线冶疗均可获益。在临床实践中，肝移植术后复发冶疗可应用NS序贯冶疗，已有真实世界研究证实有很好生存获益，即索拉非尼等一线冶疗进展后可使用瑞戈非尼进行二线冶疗。一项探索瑞戈非尼用于肝移植肝癌复发二线冶疗安全性和疗效的真实世界研究显示，索拉非尼序贯瑞戈非尼冶疗的中位OS达38.4个月，瑞戈非尼冶疗的中位OS为12.9个月。这项研究关注的是肝移植这一类特殊的肝癌患者，鉴于这些患者需要使用免疫抑制剂，因而术后药物冶疗及副反应是临床关注重点。这项研究开展的特别及时，证实了瑞戈非尼在肝移植术后复发患者中的有效性，为这一类患者提供了新的冶疗选择。

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