在相关的临床试验中,阿普斯特被证明可以显著、持久地改善患者的病情,为银屑病患者提供了非常有价值的选择,包括以前使用过生物制剂或传统系统药物的患者。结果表明,阿普斯特用于中度至重度斑块型银屑病,其疗效与安进的重型注射药物恩利相当。阿普斯特是美国新基地开发的第一种口服选择性磷酸二酯酶-4(PDE-4)抑制剂。它是20年来第一种被批准用于银屑病的口服药物,也是15年来第一种被批准用于银屑病关节炎的口服药物。
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在过去的2021年,我们看到一批创新疗法在中国迅速获得批准,以造福患者,其中至少有13种是临床急需的海外新药。据不完全统计,截至2022年1月28日,在中国国家食品药品监督管理局药品审查中心(CDE)正式发布的《临床急需海外新药名单》(非征求意见版)中,中国已正式批准上市45个品种,这使得许多临床需求迫切的患者受益匪浅。本文将介绍2021年批准上市的临床急需海外新药。
2021年12月,从EUSAPharma引进的注射用司妥昔单抗在中国获得批准,用于人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性多中心卡斯特曼病(Castleman病)成人患者。公开资料显示,司妥昔单抗(Siltuximab、Sylvant)是首批急需海外新药之一。
多中心Castleman病是一种罕见的衰竭性淋巴组织增生病,危及生命,可产生免疫细胞异常增生,在症状和组织特征上与淋巴瘤有许多相似之处。研究表明,白细胞介素-6(IL-6)作为一种参与炎症、免疫和造血的多效性细胞因子,在多中心Castleman病的发病机制和临床症状中发挥着关键作用。司妥昔单抗是一种IL-6抑制剂,可直接中和炎性细胞因子IL-6的活动,可在多种炎症中检测到升高。
2021年8月,安进阿普米司特片(曾名:阿普斯特)在中国正式获批,用于治疗符合光疗或系统治疗指标的中度至重度斑块银屑病成人患者。根据安进早期的新闻稿,阿普米司特(apremilast,Otezla)是中国第一个获批治疗斑块银屑病的口服磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂,无需药前筛查和常规实验室监测。
根据公开信息,阿普米司特最初是由百时美施贵宝(BMS)的新基(Celgene)公司开发的。2019年8月,安进宣布以高达134亿美元的价格收购该药物,以获得该药物的全球权益。在中国,阿普米司特已被列入第一批临床急需的海外新药名单,适应症为银屑病。这是一种慢性、复发性和免疫性的多系统疾病。中度和重度银屑病可以降低生活质量甚至残疾。传统药物的有效性有限,具有多种潜在毒性。
2021年7月,NMPA正式批准济民可信全资子公司济宇医药代理申报的磷酸索立德吉胶囊,用于治疗局部晚期基底细胞癌。索立德吉(Sonidegibphosphate,Odomzo)是诺华(Novartis)开发的口服选择性SMO抑制剂。2016年,太阳制药(Sunpharma)从诺华获得全球药品权益。2020年1月,济民可信与太阳药业达成合作,获得大中华区药品开发商业化权益。
晚期基底细胞癌是一种持续的、痛苦的、高度毁容的癌症,可以严重破坏外观,危及生命。SMO是一种7次跨膜蛋白,调节Hedgehog信号通道,在干细胞维持、组织修复和晚期基底细胞癌中起着关键作用。磷酸索立德吉可与Hh信号转导通道的跨膜蛋白Smothened(SMO)结合,抑制其,从而发挥抗肿瘤作用。此前,该药物已被CDE列入首批临床急需的新型海外药物名单。阿普米司特是过去20年中第一得银屑病批准的口服药物,也是过去15年中第一种获得PSA批准的口服药物。相关研究结果表明,阿普米司特在治疗中度至重度斑块型银屑病时,其疗效堪比安进的重型注射药恩利(Enbrel,2019年销售额达到69.3亿美元)。