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莫博替尼是一种小分子EGFR-TKI,与现有的5种EGFR-TKI不同,它对EGFR外显子20插入突变具有特殊活性,而其他EGFR-TKI对该突变的抑制作用甚微或没有。莫博替尼治疗EGFR外显子20插入突变局部晚期和转移性NSCLC患者获得了更好的缓解率:独立评审和研究者审查的ORR分别为28%和35%,中位无进展生存期(PFS)为7.3个月,PFS较短可能是因为约三分之二的患者对药物没有应答,或者中枢神经系统(CNS)病灶没得到控制。但在那些确实有应答的患者中,缓解时间非常持久,中位DOR为17.5个月。这些数据导致了该药物将获得FDA批准,成为这种治疗需求长期未满足的EGFR外显子20插入突变NSCLC患者的唯一选择。
根据前期的研究数据,使用莫博替尼治疗,患者的整体缓解率为28%,中位缓解持续时间为17.5个月。治疗前不存在脑转移的患者整体缓解率更高,达到了34%,中位无进展生存期9.2个月;治疗前就存在脑转移的患者整体缓解率为18%,中位无进展生存期3.7个月。
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