帕唑帕尼是一种新型口服血管生成抑制剂,可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新生血管形成。帕唑帕尼以靶向方式作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR),并通过抑制肿瘤供应的新血管形成而发挥作用。在2009年期间美国FDA批准了帕唑帕尼上市,将用于治疗晚期肾癌。在一项治疗肾细胞癌A期临床试验中评估了225例患者。这些患者具有明确细胞类型的局部复发或转移性肾细胞癌。结果显示服用帕唑帕尼(Votrient)的患者中位无进展生存期为51.7周。
在另一个55例对舒尼替耐药或贝伐单抗作为一线治疗转移性肾透明细胞癌患者,服用帕唑帕尼其中位无进展生存时间是7.5个月。这些二期试验的结果证实了帕唑帕尼的有效性。此外,认为帕唑帕尼的安全概况是可以接受的,并证实了其耐受性。2017年3月3日,诺华宣布CFDA批准培唑帕尼(帕唑帕尼,Votrient)用于晚期肾癌RCC患者的一线治疗,以及曾接受细胞因子治疗的晚期RCC癌患者的治疗,为我国RCC患者提供了一个新的治疗选择。它适用于治疗晚期肾细胞癌(一种在肾小管中发现癌细胞的肾细胞癌类型)、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)。
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