在临床前研究中，普拉替尼针对最常见RET基因融合、激活突变和耐藥突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。此外，普拉替尼对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高，其中，对RET有效性与VEGFR2相比有超过90倍的提高。通过抑制原发和继发突变，普拉替尼有望克服和预防临床耐藥性的发生。这种治 疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。

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RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和MTC。RET融合涉及约1-2%的NSCLC患者、约10-20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者，而RET突变牵涉到约90%的晚期MTC患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET改变，在耐藥、EGFR突变的NSCLC患者中也观察到RET融合。

普拉替尼（pralsetinib）是一种口服、强效、选择性RET抑制剂，英文商品名为Gavreto，于2020年9月率先获得美国FDA批准治 疗肺癌、2020年12月获FDA批准治 疗甲状腺癌。在美国，该藥适用于治 疗：

（1）经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小肺癌的成年患者；

（2）需要系统治 疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者；

（3）以及需要系统治 疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

国内藥品监督管理局（NMPA）批准了普吉华（普拉替尼胶囊，pralsetinib）作为一类新藥上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小肺癌（NSCLC）成人患者的治 疗。这标志着国内第一个选择性RET抑制剂的获批上市。

ARROW研究是一项旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。