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瑞戈非尼主要应用于肝细胞癌患者、胃肠间质瘤患者和转移性结肠癌患者的靶向治疗。瑞戈非尼的作用：抑制关键的促血管生成受体，如VEGFR-1， VEGFR-2及 VEGFR-3;TIE-2，PDGFR;以及FGFR-1和FGFR-2。瑞格非尼抑制细胞增殖中重要的激酶，包括KIT、RAF及RET。 具有抗肿瘤血管生成作用、抗肿瘤细胞增殖作用、抗肿瘤转移的作用。

瑞格非尼的功效：临床研究共纳入573例索拉非尼治疗失败的患者，按照2：1的比例随机分为瑞格非尼组(160mg，每日口服)和安慰剂组：连续用药21天，停药1周，每28天为1个治疗周期，直到疾病进展(影像学或临床)或出现不可耐受的不良反应。573例患者中，瑞格非尼组和安慰剂组分别为379和194例，两组患者基线特征相似，男性占88％，高于既往报道的HCC男性占比(2：1～4：1之间)。结果显示：与安慰剂相比，瑞格非尼显著改善患者OS(10.6 vs7.8个月，P<0.0001)、PFS（3.1 vs 1.5个月，P<0.0001)，提高0RR(10.6％vs 4.1％)，中位缓解持续时间分别为3.5和2.7个月。

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