再生障碍性贫血，简称再障，别看名字里带有贫血二字，但它可不是普通的贫血。再障是骨髓造血功能衰竭、血细胞生成不足所导致的。与贫血最大的区别在于，确诊再障的患者除了会有贫血症状外，还会出现感染、出血等症状。

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如果不及时治疗人有疾病进展，最终会酿成严重后果，比如出现反复感染、出血范围增大、贫血症状明显等。因此，再障的治疗也显得非常急迫。

艾曲波帕的起始剂量是50mg，每天1次；对东方人患者或中度/严重肝功能不全患者，起始剂量为25mg，每天1次，空胃给药（餐前1小时或餐后2小时）。

每天剂量不要超过75mg。以最大剂量服用4周，血小板计数未增加至正常水平，可以中断治疗；重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量，也应中断治疗。

2015年8月24日，FDA批准艾曲波帕用于治疗1岁及以上特发性血小板减少症的儿童患者的血小板减少症，这些患者对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术反应不足。

2018年1月4日艾曲波帕在中国获批上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。

目前艾曲波帕已经获得全球100多个国家批注，用于慢性血小板减少症的治疗。与现有治疗血小板减少症药物比较，艾曲波帕通过口服的治疗血小板减少症，安全性高。

艾曲波帕的II期研究，对43位严重的再生障碍性贫血（SAA）患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L，患者每天注射一次艾曲波帕，持续两周。然后在接下来两周的时间里，逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量。

临床试验证实，艾曲波帕可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，显著提高再生障碍性贫血患者的血液学反应率。