阿西米尼(asciminib)是一种口服药物,用于治疗某些类型的慢性粒细胞白血病(三氯联)。它被认为是一种靶向抗癌治疗。这种药物每天服用一次或两次很方便,但它会引起轻微的过敏反应,如皮疹、肿胀和喘息。
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阿西米尼布是一个非常有前景的CML治疗药物,可能是三线CML和T315I阳性患者的有效选择。未来仍需进一步研究阐明哪些患者能从阿西米尼布治疗获益。
由于阿西米尼布作用机制不同,其与ATP竞争性TKI药物的耐药突变谱没有重合。阿西米尼布相关的罕见突变对于二代TKI药物仍然敏感。
由于BCR-ABL的高选择性,阿西米尼脱靶效应十分的少,其耐受性较好且不良事件较少(例如疲乏和头痛)。
由于阿西米尼布与淀粉酶/脂酶水平上升相关,治疗时需要注意监测胰腺酶监测。在短暂的停药后,上升的淀粉酶/脂酶可逆,并且淀粉酶/脂酶水平上升通常与临床胰腺炎无关。
阿西米尼布在有具体突变患者中的使用被并发疾病影响,并发疾病也许会妨碍多靶点药物的使用,需避免可能会出现的心血管和/或肺部的脱靶效应。
在一项主要研究中,对233名慢性期Ph+CML成人进行了阿西米尼的益处评估,这些成人之前接受了两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂的治疗。
在这项研究中,阿西米尼比bosutinib(另一种酪氨酸激酶抑制剂)更有效:经过24周的治疗后,25%(157例中的40例)接受阿西米尼治疗的患者出现了主要的分子反应(这意味着接受阿西米尼治疗的细胞数量增加了)BCR::ABL1基因下降至标准基线以下1000倍),相比之下,接受博舒替尼治疗的患者中有13%(76例中有10例)出现这种情况。
经过96周的治疗后,38%(157例中的59例)接受阿西米尼治疗的患者和16%(76例中的12例)接受bosutinib治疗的患者出现了主要的分子反应。
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